药品FDA审批流程是什么

FDA 的药品审批流程是什么？

FDA 药物批准程序。寻求 FDA 批准销售新处方药的制药公司必须完成五个步骤：发现/概念、临床前研究、临床研究、FDA 审查和 FDA 上市后安全监控。

FDA 批准：这意味着什么？

FDA 批准一种药物意味着 CDER 已经审查了有关该药物作用的数据，并且该药物被确定为目标人群提供超过其已知和潜在风险的益处。

药品审批流程在一个结构化的框架内进行，其中包括：

1. 目标病症和可用治疗方法的分析——FDA 审查员分析药物预期的病症或疾病，并评估当前的治疗前景，这为权衡药物的风险和收益提供了背景。例如，一种用于治疗危及生命的疾病患者的药物可能被认为具有超过风险的益处，即使这些风险对于不危及生命的疾病来说是不可接受的。

2. 从临床数据评估收益和风险——FDA 审查员评估制药商提交的临床收益和风险信息，同时考虑可能由不完善或不完整数据导致的任何不确定性。通常，该机构希望制药商提交两个精心设计的临床试验的结果，以确保次试验的结果不是偶然或偏见的结果。在某些情况下，特别是如果这种疾病很罕见并且多项试验可能不可行，那么一项临床试验的令人信服的证据可能就足够了。该药物将使目标人群受益的证据应超过任何风险和不确定性。

3. 管理风险的策略——所有药物都有风险。风险管理策略包括 FDA认证 批准的药物标签，它清楚地描述了药物的益处和风险，以及如何检测和管理风险。有时，需要更多的努力来管理风险。在这些情况下，制药商可能需要实施风险管理和缓解策略 (REMS)。

尽管 FDA 的许多风险收益评估和决定是直接的，但有时收益和风险是不确定的，可能难以解释或预测。机构和制药商在分析相同的数据后可能会得出不同的结论，或者 FDA 审查小组成员之间可能存在意见分歧。作为一个以科学为主导的组织，FDA 使用可用的佳科学和技术信息通过审议过程做出决策。

加速审批

在某些情况下，新药的批准会加快。加速批准可应用于治疗严重或危及生命的疾病并提供优于现有疗法的治疗益处的有前途的疗法。这种方法允许批准对“替代终点”有影响的药物，该“替代终点”可以合理地预测临床获益，或对出现较早但可能不如用于批准的标准终点的临床终点有效。当该药物旨在治疗病程长且需要较长时间来衡量其效果的疾病时，这种批准途径尤其有用。药品上市后，药品生产企业需要进行上市后临床试验，以验证和描述药品的效益。

自 1992 年建立加速批准途径以来，许多治疗危及生命疾病的药物已通过这种方式成功推向市场，并对病程产生了重大影响。例如，许多用于治疗 HIV/AIDS 的抗逆转录病毒药物通过加速审批进入市场，随后改变了治疗范式。许多靶向抗癌药物也通过这种途径进入市场。 在研究一种新药时，有时可能需要很多年才能了解一种药物是否真的对患者的生存、感觉或功能产生了真正的影响. 在给定疾病的背景下具有临床意义的积极治疗效果被称为“临床益处”。考虑到衡量药物的预期临床益处可能需要较长时间的事实，FDA 于 1992 年制定了加速批准规定。这些法规允许根据替代终点批准用于满足未满足医疗需求的严重疾病的药物。使用替代终点使 FDA 能够更快地批准这些药物。

2012 年，国会通过了食品和药物管理局安全创新法案 (FDASIA)。FDASIA 第 901 条修订了《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案），以允许 FDA 根据药物是否对替代品或中间体产生影响来加速批准用于满足未满足医疗需求的严重疾病临床终点。

用于加速批准的替代终点是一个标志物——实验室测量值、放射影像、体征或其他被认为可以预测临床获益的测量值，但其本身并不是临床获益的测量值。同样，中间临床终点是治疗效果的衡量标准，被认为有可能预测药物的临床益处，例如对不可逆发病率和死亡率 (IMM) 的影响。

FDA 根据该终点的科学支持决定是否接受提议的替代或中间临床终点。根据 FD&C 法案的要求，证明药物对替代或中间临床终点影响的研究必须是“充分和良好控制的”。

使用替代或中间临床终点可以节省药物批准过程中的宝贵时间。例如，不必等待了解药物是否真的延长了癌症患者的生存期，FDA 可能会根据药物缩小肿瘤的证据批准该药物，因为肿瘤缩小被认为有可能预测真正的临床益处。在这个例子中，基于肿瘤缩小的批准可能比等待了解患者是否真的活得更久要快得多。这家制药公司仍需要进行研究，以确认肿瘤缩小实际上预示着患者将活得更久。这些研究被称为第 4 阶段验证性试验。

如果验证性试验证实了临床获益，FDA 通常会终止该要求。如果试验未能验证临床获益或没有证明足够的临床获益来证明与药物相关的风险（例如，获益的幅度或持续时间明显小于之前根据观察到的对替代品的影响而预期）。